ความก้าวหน้าและความหวังในการต่อสู้กับโรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบ

ปาฏิหาริย์ทางการแพทย์ใน SMA?

“ เราต้องทำให้ชัดเจนว่าไม่มีปาฏิหาริย์ทางการแพทย์ แต่ถ้าเราดูว่าการดูแลผู้ป่วย SMA มีลักษณะอย่างไรจนถึงตอนนี้ซึ่งเราแนะนำเฉพาะการฟื้นฟูการป้องกันโรคแผลกดทับและการสนับสนุนผู้ป่วยการปรากฏตัวของยาที่ฟื้นฟูการทำงานของมอเตอร์หรือช่วยให้ปรากฏเป็นครั้งแรกก็สามารถอธิบายได้ว่าเป็นปาฏิหาริย์ .” - ยอมรับศาสตราจารย์ ดร hab. med. Barbara Steinborn นายกสมาคมนักประสาทวิทยาเด็กแห่งโปแลนด์

ตามที่ Kacper Rucińskiเข้ารับการรักษาการปรากฏตัวของการรักษาด้วย SMA ที่ได้ผลเป็นครั้งแรกในเดือนธันวาคม 2559 ได้เปลี่ยนความเป็นจริงของผู้ป่วยและครอบครัวไปอย่างสิ้นเชิง “ สำหรับพวกเราครอบครัวมันอาจไม่ใช่เรื่องมหัศจรรย์เพราะพวกมันไม่มีอยู่จริง แต่มันเป็นความก้าวหน้าครั้งใหญ่และเป็นสิ่งที่ทำให้เราเชื่อว่าในที่สุดเราก็สามารถเอาชนะโรคร้ายที่มักจะเป็นอันตรายถึงชีวิตนี้ได้”

ความจำเป็นในการใช้ยาและการวินิจฉัยที่ทันท่วงที

ศ. Laurent Servais ผู้ดูแลผู้ป่วย SMA ในฝรั่งเศสและเบลเยียมและได้แนะนำการรักษาให้กับผู้ป่วยมากกว่า 100 รายโดยเน้นว่าเป็นเรื่องสำคัญที่จะต้องใช้เวลาน้อยที่สุดระหว่างการสังเกตอาการและการวินิจฉัยและการเริ่มการรักษา “ การลดความล่าช้านี้ให้สั้นลงเป็นสิ่งสำคัญอย่างยิ่งประการแรกควรให้ความรู้แก่แพทย์และนักศึกษาแพทย์ให้รู้จัก SMA ประการที่สองตรวจสอบให้แน่ใจว่าการรักษาเริ่มต้นโดยเร็วที่สุดและดำเนินการตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดเพื่อลดเวลาที่ต้องใช้ในการวินิจฉัยและการตัดสินใจในการรักษา เนื่องจากจะส่งผลต่อประสิทธิภาพการรักษาในระยะยาว” - ศ. Servais

ศ. ดร hab. ดร. มาร์ซินเช็กปลัดกระทรวงสาธารณสุขยอมรับว่าเขารู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่การรักษาที่สามารถต่อสู้กับโรคร้ายที่น่ากลัวนี้ได้อย่างมีประสิทธิภาพได้เริ่มปรากฏขึ้น “ จากมุมมองของแพทย์ฉันต้องการให้ยาตัวนี้ได้รับการชดใช้แม้กระทั่งวันนี้ อย่างไรก็ตามน่าเสียดายที่ระบบไม่ทำงานในลักษณะนั้นเราต้องคำนึงถึงข้อ จำกัด หลายประการรวมถึงข้อ จำกัด ทางการเงิน เราไม่สามารถลืมได้ว่ายาที่ใช้ในโรคหายากมีราคาเท่าใด สิ่งนี้สามารถลดพื้นที่ในการซ้อมรบลงได้มาก ฉันคิดว่าการเปลี่ยนแปลงบางอย่างในระบบการดูแลสุขภาพเป็นสิ่งที่จำเป็นอย่างไม่ต้องสงสัย อย่างไรก็ตาม ณ วันนี้เรามีงบประมาณในการชำระคืนตามที่มีอยู่ดังนั้นผู้ผลิตต้องแสดงความเข้าใจและความยืดหยุ่นเป็นพิเศษ " - รมช. ส ธ . ย้ำ

คุ้มค่าที่จะรู้

มูลนิธิ SMA เป็นองค์กรเดียวในโปแลนด์ที่เชื่อมโยงผู้ที่เป็นโรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบและครอบครัว ก่อตั้งขึ้นในปี 2556 ตามความคิดริเริ่มของผู้ปกครองของเด็กที่มี SMA เป้าหมายของมูลนิธิคือการดำเนินกิจกรรมที่ครอบคลุมสำหรับผู้ที่ทุกข์ทรมานจากโรค SMA และญาติของพวกเขาเพื่อต่อสู้กับการเปลี่ยนแปลงเงื่อนไขและมาตรฐานการรักษาพยาบาลเพื่อสร้างความตระหนักถึงการดำรงอยู่และผลกระทบด้านสุขภาพของโรคเพื่อจัดหาเงินทุนในการวิจัยและสนับสนุนกิจกรรมที่มุ่งพัฒนาและให้การรักษาที่มีประสิทธิภาพ