Naglazyme

สารละลาย 1 มล มี galsulfase 1 มก. การเตรียมประกอบด้วยโซเดียม

หนังบู๊

ยาที่มีผลต่อระบบทางเดินอาหารและผลิตภัณฑ์เมตาบอลิซึม MPS VI เป็นความผิดปกติที่แตกต่างกันและมีหลายระบบที่มีลักษณะการขาด 4-sulfatase-N-acetylgalactosamine ซึ่งเป็นไลโซโซมไฮโดรเลสที่เร่งปฏิกิริยาไฮโดรไลซิสของสารตกค้างไกลโคซามิโนไกลแคนซัลเฟตในผิวหนังซัลเฟต การลดลงหรือขาดการทำงานของเอนไซม์นำไปสู่การสะสมของ Dermatan sulfate ในเซลล์และเนื้อเยื่อหลายชนิด เหตุผลสำหรับการบำบัดคือการฟื้นฟูกิจกรรมของเอนไซม์ที่เพียงพอที่จะไฮโดรไลซ์สารตั้งต้นที่สะสมและป้องกันการสะสมเพิ่มเติม Cmax เท่ากับ 2357 (± 1560) ng / ml ค่าเฉลี่ย T0.5 ในระยะกำจัดคือ 22.8 (± 10.7) นาทีในสัปดาห์ที่ 24 Galsulfase ผ่านการไฮโดรไลซิสเปปไทด์ การขับกัลซัลเฟสทางไตมีส่วนช่วยในการกำจัดยาออกจากร่างกายเพียงเล็กน้อย

ปริมาณ

จำเป็นอย่างยิ่งที่จะต้องเริ่มการรักษาโดยเร็วที่สุดก่อนที่จะเกิดอาการทางคลินิกที่ไม่สามารถย้อนกลับได้ของโรค การรักษาควรอยู่ภายใต้การดูแลของแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการจัดการผู้ป่วยโรค MPS VI หรือโรคทางพันธุกรรมอื่น ๆ Naglazyme ควรได้รับการดูแลในสถานพยาบาลที่เหมาะสมโดยสามารถเข้าถึงอุปกรณ์ช่วยชีวิตได้ทันทีเพื่อรักษาภาวะฉุกเฉินที่คุกคามชีวิต ขนาดยาที่แนะนำของ galsulfase คือ 1 มก. / กก. น้ำหนักตัว ให้สัปดาห์ละครั้งโดยให้ยาทางหลอดเลือดดำนานกว่า 4 ชั่วโมงกลุ่มผู้ป่วยพิเศษ ผู้สูงอายุ: ยังไม่มีการกำหนดความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการเตรียมยาและไม่มีคำแนะนำเกี่ยวกับตารางการให้ยาอื่น ความผิดปกติของไตและตับ: ความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการเตรียมยายังไม่ได้รับการประเมินและไม่มีคำแนะนำสำหรับตารางการให้ยาทางเลือกสำหรับผู้ป่วยเหล่านี้ เด็กและวัยรุ่น: ไม่มีกฎเกณฑ์พิเศษที่ควรพิจารณาเมื่อให้ยาเตรียมในผู้ป่วยกลุ่มนี้ วิธีการบริหาร: อาจมีการปรับอัตราการให้ยาเริ่มต้นเพื่อให้ประมาณ 2.5% ของสารละลายทั้งหมดใน 1 ชั่วโมงและให้ปริมาณที่เหลือ (ประมาณ 97.5%) ในช่วง 3 ชั่วโมงถัดไปในผู้ป่วยที่มีความไวต่อปริมาณของเหลวเกินและ น้ำหนักน้อยกว่า 20 กก. ให้พิจารณาใช้ถุงแช่ 100 มล. ในกรณีนี้ควรลดอัตราการแช่ (มล. / นาที) เพื่อให้ระยะเวลารวมของการแช่ไม่น้อยกว่า 4 ชั่วโมง

ข้อบ่งใช้

การทดแทนเอนไซม์ในระยะยาวในผู้ป่วยที่ได้รับการยืนยันการวินิจฉัยว่าเป็น mucopolysaccharidosis type VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine 4-sulfatase deficiency; Maroteaux-Lamy syndrome) แกนนำในการรักษาคือการรักษาผู้ป่วยเด็กอายุต่ำกว่า 5 ปีที่มีโรครุนแรงแม้ว่าผู้ป่วยที่อายุน้อยกว่า 5 ปีจะไม่ได้เข้าร่วมการศึกษาระยะที่ 3 ในส่วนกลาง มีข้อมูล จำกัด ในผู้ป่วยอายุน้อยกว่า 1 ปี

ข้อห้าม

การแพ้แบบเฉียบพลันหรือเป็นอันตรายถึงชีวิตต่อสารออกฤทธิ์หรือสารเพิ่มปริมาณใด ๆ หากไม่สามารถควบคุมความรู้สึกไวเกินไปได้

ข้อควรระวัง

ควรใช้ความระมัดระวังในการจัดการและการรักษาผู้ป่วยโรคปอดที่ จำกัด หรือเฝ้าระวังการใช้ยาแก้แพ้และยาระงับประสาทอื่น ๆ อย่างระมัดระวัง ควรพิจารณาการใช้ความดันทางเดินหายใจเป็นบวกในระหว่างการนอนหลับและความเป็นไปได้ของการผ่าตัดหลอดลมในสถานการณ์ที่เหมาะสมทางคลินิก การฉีดยาอาจต้องเลื่อนออกไปในผู้ป่วยที่มีไข้เฉียบพลันหรือมีปัญหาทางเดินหายใจ เนื่องจากอาจเกิดปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยา (IARs) ซึ่งเป็นที่เข้าใจกันว่าหมายถึงอาการไม่พึงประสงค์ใด ๆ ที่เกิดขึ้นระหว่างการฉีดยาหรือก่อนสิ้นสุดวันที่ให้ยาจึงแนะนำให้ผู้ป่วยได้รับยาแก้แพ้ร่วมกับยาลดไข้ หรือไม่มีพวกเขาประมาณ 30-60 นาที ก่อนที่จะเริ่มการฉีดยาเพื่อลดความเสี่ยงของอาการ IAR สำหรับอาการเล็กน้อยถึงปานกลางของ IAR ให้พิจารณาการรักษาด้วยยาแก้แพ้และพาราเซตามอลและ / หรือลดอัตราการให้ยาให้น้อยกว่าครึ่งหนึ่งของอัตราการตอบสนอง ในกรณีที่มีอาการรุนแรงเพียงครั้งเดียวของ IAR ควรหยุดการฉีดยาจนกว่าอาการจะหายไปและควรพิจารณาการรักษาด้วยยาแก้แพ้และพาราเซตามอล การฉีดยาอาจเริ่มต้นใหม่ที่ 50% -25% ของอัตราที่ตอบสนอง สำหรับอาการ IAR ระดับปานกลางที่กำเริบหรือการรักษาซ้ำหลังจากมีอาการ IAR ขั้นรุนแรงเพียงครั้งเดียวให้พิจารณาการให้ยาล่วงหน้า (ด้วยยาแก้แพ้และพาราเซตามอลและ / หรือคอร์ติโคสเตียรอยด์) และลดอัตราการให้ยาเป็น 50% -25% ของอัตราที่เกิดการตอบสนองก่อนหน้านี้ หากเกิดอาการแพ้อย่างรุนแรงขอแนะนำให้หยุดการเตรียมการทันทีและดำเนินการรักษาที่เหมาะสม ต้องปฏิบัติตามกฎที่เกี่ยวข้องสำหรับการรับมือกับเหตุฉุกเฉิน ผู้ป่วยที่มีอาการแพ้ในระหว่างการฉีดยาควรพยายามอีกครั้งด้วยความระมัดระวังเป็นพิเศษ ควรมีบุคลากรทางการแพทย์ที่ได้รับการฝึกอบรมพิเศษและอุปกรณ์ช่วยชีวิตที่มีอยู่ (รวมทั้งอะดรีนาลีน) ในระหว่างการให้ยา ภาวะภูมิไวเกินเฉียบพลันหรืออาจเป็นอันตรายถึงชีวิตที่ไม่สามารถควบคุมได้นี้เป็นข้อห้ามในการทดสอบยาซ้ำ การเตรียมประกอบด้วยโซเดียม - ควรใช้ความระมัดระวังในผู้ป่วยที่รับประทานอาหารที่มีปริมาณโซเดียม จำกัด การกดทับไขสันหลังในบริเวณปากมดลูกด้วยโรคไขสันหลังอักเสบที่ตามมาเป็นภาวะแทรกซ้อนที่เป็นที่รู้จักและร้ายแรงซึ่งอาจเกิดจาก MPS VI - ผู้ป่วยควรได้รับการตรวจสอบสัญญาณและอาการของการกดทับไขสันหลัง (อาการปวดหลังอัมพาตใต้จุดกดทับความมักมากในกาม ปัสสาวะและอุจจาระ) และหากจำเป็นให้ได้รับการดูแลที่เหมาะสม

กิจกรรมที่ไม่พึงปรารถนา

พบบ่อยมาก: pharyngitis, gastroenteritis, areflexia, ปวดศีรษะ, เยื่อบุตาอักเสบ, กระจกตาขุ่น, ปวดหู, ความบกพร่องทางการได้ยิน, ความดันโลหิตสูง, หายใจลำบาก, คัดจมูก, ปวดท้อง, ไส้เลื่อนสะดือ, อาเจียน, คลื่นไส้, ใบหน้าบวมน้ำ, ผื่น , ลมพิษ, คัน, เจ็บ, เจ็บหน้าอก, หนาวสั่น, ไม่สบาย, มีไข้, ปวดข้อ. ที่พบบ่อย: อาการชัก, ความดันเลือดต่ำ, หยุดหายใจขณะ, ไอ, การหายใจล้มเหลว, โรคหอบหืด, หลอดลมหดเกร็ง, ผื่นแดง ไม่ทราบ: ปฏิกิริยา anaphylactic, ช็อก, อัมพาต, หัวใจเต้นช้า, อิศวร, ตัวเขียว, ซีด, อาการบวมน้ำที่กล่องเสียง, ภาวะขาดออกซิเจน, การหายใจเร็ว

การตั้งครรภ์และให้นมบุตร

ห้ามใช้ยาในระหว่างตั้งครรภ์เว้นแต่จำเป็นอย่างชัดเจน ควรหยุดให้นมบุตรในระหว่างการรักษาด้วยการเตรียม การศึกษาเกี่ยวกับการสืบพันธุ์ในหนูและกระต่ายที่ได้รับยาในขนาดไม่เกิน 3 มก. / กก. / วันไม่พบหลักฐานของการด้อยค่าของภาวะเจริญพันธุ์หรือผลกระทบที่เป็นอันตรายต่อทารกในครรภ์ที่เกิดจากยา

สารเตรียมประกอบด้วยสาร: Galsulfase