พวกเขากำลังรอยาช่วยชีวิตถึง 18 ปี!

ผู้ป่วยที่เป็นโรค Fabry เสียชีวิตก่อนเวลาอันควรอันเป็นผลมาจากภาวะแทรกซ้อนทางระบบหัวใจโรคไตและระบบประสาท Anna Moskal ประธานสมาคมครอบครัวที่เป็นโรค Fabry ในแต่ละเดือนต่อ ๆ ไปปีที่ไม่มีการคืนเงินเป็นโทษประหารชีวิตสำหรับเรา เพื่อไม่ให้คำร้องขอเบิกค่ารักษากลับมาพบกับความโหดเหี้ยมอย่างเป็นทางการอีกต่อไปสมาคมฯ ได้เตรียมยื่นอุทธรณ์ต่อนายกรัฐมนตรี Mateusz Morawiecki ซึ่งพวกเขาได้ยื่นพร้อมกับลายเซ็นของผู้ป่วยที่สำนักนายกรัฐมนตรี

โรค Fabry เป็นหนึ่งในโรคหายากไม่กี่โรคที่สามารถรักษาได้อย่างมีประสิทธิภาพโดยการให้เอนไซม์ที่ขาดหายไปให้กับผู้ป่วย มีการรักษาเป็นเวลาหลายปีแล้วในทุกประเทศในสหภาพยุโรปยกเว้นโปแลนด์ ในโปแลนด์ผู้ป่วย Fabry ยังคงเสียชีวิตเนื่องจากภาวะแทรกซ้อนจากโรคนี้แม้ว่าการรักษาที่เหมาะสมจะหยุดการลุกลามของโรคได้ หากมีการคืนเงินเท่านั้น

- ฉันจำไม่ได้ว่าผู้ป่วยกลุ่มอื่นต้องรอนานมากเพื่อรับการบำบัดที่ช่วยรักษาสุขภาพและชีวิต! ยิ่งมีผู้ป่วย Fabry ในโปแลนด์ประมาณ 100 รายรายการการชำระเงินคืนแต่ละรายการที่ตามมาโดยไม่มีการบำบัดทดแทนเอนไซม์ในการรักษาโรค Fabry ถือเป็นโทษประหารชีวิตสำหรับเรา - เน้นย้ำ Anna Moskal ประธานสมาคมครอบครัวที่มีโรค Fabry - เวลาผ่านไปกว่า 15 ปีแล้วที่เราเริ่มความพยายามในการเป็นสมาคมเพื่ออำนวยความสะดวกในการเข้าถึงการรักษาที่มีประสิทธิภาพของผู้ป่วยชาวโปแลนด์ที่เป็นโรค Fabry และ 18 ปีนับตั้งแต่การบำบัดทดแทนเอนไซม์ได้รับการจดทะเบียนในสหภาพยุโรป ในเวลานั้นเรามีรัฐบาล 10 ประเทศนายกรัฐมนตรี 8 คนและรัฐมนตรีสาธารณสุข 10 คนและไม่มีรัฐบาลชุดหลังใดที่รับมือกับความทุกข์ทรมานของผู้ป่วยโรคฟาบรีได้อย่างมหาศาล ในฐานะผู้ป่วยที่เป็นโรคหายากเราจึงถูกเพิกเฉยและถูกผลักดันให้เข้าสู่ขอบข่ายชีวิตทางสังคมในโปแลนด์อย่างต่อเนื่อง Moskal กล่าว

ในสหภาพยุโรประยะเวลาเฉลี่ยตั้งแต่การขึ้นทะเบียนยาที่ใช้ในโรคที่หายากจนถึงการชำระเงินคืนคือ 30 เดือน ในโปแลนด์ในกรณีที่รุนแรงเท่านั้นเวลารอคอยคือ 10 ปี 18 ปีแห่งการรอคอยในกรณีของโรค Fabry เป็นกรณีดังกล่าวเพียงรายเดียวในโปแลนด์และยาวนานที่สุด!

18 ปีของการรอคอยนั้นนานเกินไปเป็นการละเมิดสิทธิของผู้ป่วยประชาชนและประชาชน - Moskal กล่าวและเพื่อตอบสนองต่อรายงานที่รบกวนผู้ป่วยเกี่ยวกับขั้นตอนการชำระเงินคืนเขายื่นอุทธรณ์ต่อรัฐมนตรีว่าการกระทรวงสาธารณสุขเกี่ยวกับการรักษาผู้ป่วยโรค Fabry ซึ่งพวกเขาได้ลงนาม ผู้เชี่ยวชาญด้านกุมารเวชศาสตร์การเผาผลาญผู้เชี่ยวชาญโรคหัวใจนักไตวิทยาและนักประสาทวิทยาตลอดจนประชาชนทั่วไป โดยรวมแล้วเกือบ 2.5 พันคนไม่สนใจสุขภาพและชีวิตของผู้ป่วย Fabry

- เราหวังเป็นอย่างยิ่งและยังคงเชื่อเป็นอย่างยิ่งว่าครั้งนี้มันจะแตกต่างออกไป น่าเสียดายที่ข้อมูลที่เราได้รับแสดงให้เห็นว่ากระทรวงสาธารณสุขไม่มีส่วนเกี่ยวข้องกับสุขภาพและชีวิตของผู้ป่วยในกระบวนการเจรจาต่อรองที่กำลังดำเนินอยู่ปฏิเสธข้อเสนอของผู้ผลิตรายหนึ่งซึ่งประกาศว่ายินดีที่จะหาทุนเพื่อครอบคลุมค่าใช้จ่ายในการรักษาโรค Fabry ด้วย ผลงานของคุณ ในฐานะที่เป็นส่วนหนึ่งของงบประมาณการคืนเงินสำหรับโปรแกรมการรักษาโรค Gaucher โดยไม่มีภาระผูกพันกรมสามารถจัดตั้งโปรแกรมการรักษาโรค Fabry ใหม่ได้ วิธีการแก้ปัญหาดังกล่าวจะช่วยประหยัดเงินได้มากสำหรับผู้จ่ายเงินและจะเป็นประโยชน์สำหรับทุกฝ่ายโดยเฉพาะผู้ป่วยซึ่งสุขภาพและชีวิตควรมาก่อน ฉันเชื่อว่าการตัดสินใจครั้งนี้ไม่ถือเป็นที่สิ้นสุดและกระทรวงโดยคำนึงถึงชีวิตและสุขภาพของผู้ป่วยจะพิจารณาอีกครั้งเพื่ออุทธรณ์แอนนามอสคาล

ผู้ป่วยที่เป็นโรค Fabry ไม่สามารถมองเห็นได้เนื่องจากโรคของพวกเขาไม่ปรากฏในลักษณะ ตรงกันข้ามกับความเชื่อที่นิยม แต่ก็ไม่เกี่ยวข้องกับความพิการทางจิต ผู้ป่วย Fabry ดูเหมือนมนุษย์ทุกคน แต่อวัยวะภายในถูกทำลายทุกวันจากการสะสมผลิตภัณฑ์ที่เป็นอันตรายของการเผาผลาญในร่างกาย

ทั้งหมดเป็นเพราะขาดเอนไซม์ 40 ชนิดที่พบในร่างกายมนุษย์ - alpha-galactosidase (alpha-GAL) ซึ่งสลายสารไขมัน คนที่เป็นโรค Fabry จะสืบทอดโครงสร้างที่ผิดปกติของยีนที่รับผิดชอบในการผลิตเอนไซม์นี้ การขาดไขมันทำให้เกิดไขมันสะสมในเนื้อเยื่อและหลอดเลือดจำนวนมากสร้างความเสียหายเช่น ไตหัวใจหรือสมอง เนื่องจากความผิดปกติของเส้นประสาทส่วนปลายผู้ป่วยเหล่านี้จึงมีอาการปวดอย่างต่อเนื่องซึ่งไม่สามารถบรรเทาได้ด้วยยาแก้ปวดใด ๆ

- ผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาจะเกิดภาวะแทรกซ้อนของอวัยวะที่ร้ายแรง: ไตวาย (ซึ่งต้องฟอกไตและปลูกถ่ายไต) ภาวะแทรกซ้อนของหัวใจและหลอดเลือดที่รุนแรงเช่นกล้ามเนื้อหัวใจตายความไม่เพียงพอของลิ้นหัวใจห้องล่างซ้ายยั่วยวน; หรือจังหวะ - เน้น dr hab n. med. Jolanta Sykut - Cegielska, ศ. IMiD ที่ปรึกษาระดับชาติในสาขากุมารเวชศาสตร์เมตาบอลิกประธานคณะกรรมการสมาคมความบกพร่องของการเผาผลาญ แต่กำเนิดของโปแลนด์หัวหน้าคลินิกความผิดปกติ แต่กำเนิดของการเผาผลาญและกุมารเวชศาสตร์สถาบันแม่และเด็ก - ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาเร็วเพียงพอและเรามีกรณีเช่นนี้ในโปแลนด์ต้องขอบคุณโครงการบำบัดการกุศลที่ดำเนินการต่อเนื่องของการทดลองทางคลินิกสามารถใช้ชีวิตเรียนรู้ทำงานและทำงานในสังคมได้ตามปกติ - ศาสตราจารย์กล่าวเสริม

- เป็นความขัดแย้งและน่าละอายสำหรับโปแลนด์ที่ในศตวรรษที่ 21 ผู้ป่วยถูกปฏิเสธสิทธิในการรักษาพยาบาลมาหลายปีและโรคที่อาจเรียกได้ว่าเป็นโรคเรื้อรังเนื่องจากการรักษาที่มีประสิทธิภาพเป็นโทษประหารชีวิตสำหรับพวกเขา - แสดงความคิดเห็นของนักประสาทวิทยาผู้เข้าร่วมการประชุมทางวิทยาศาสตร์และการฝึกอบรมครั้งที่ 6 สมาคมประสาทวิทยาแห่งโปแลนด์ในระหว่างที่สมาคมครอบครัวที่เป็นโรค Fabry กำลังรวบรวมลายเซ็นเพื่อยื่นอุทธรณ์ต่อรัฐมนตรีว่าการกระทรวงสาธารณสุขเพื่อขอเงินชดเชยการบำบัดทดแทนเอนไซม์

ผู้คนเกือบ 2.5 พันคนลงนามในคำอุทธรณ์รวมถึงหน่วยงานทางการแพทย์ที่ยิ่งใหญ่ที่สุดอาจารย์และประธานของสมาคมวิทยาศาสตร์: สมาคมโรคหัวใจแห่งโปแลนด์, สมาคมประสาทวิทยาแห่งโปแลนด์, สมาคมโรคไตแห่งโปแลนด์, สมาคมความบกพร่องในการเผาผลาญ แต่กำเนิดของโปแลนด์, ผู้เชี่ยวชาญด้านกุมารเวชศาสตร์การเผาผลาญ, แพทย์โรคหัวใจ, นักไตวิทยา, นักประสาทวิทยา เช่นเดียวกับประชาชนทั่วไป

- สุขภาพของผู้ป่วยโรค Fabry ในโปแลนด์ได้รับการปฏิบัติในแง่ของภาระงบประมาณแผนทางการเงินและข้อ จำกัด ที่ทวีคูณนานพอสมควร เมื่อพิจารณาถึงค่าใช้จ่ายผู้มีอำนาจตัดสินใจในประเทศของเราจะลืมเกี่ยวกับค่าใช้จ่ายทางอ้อมในรูปแบบของการรักษาผลที่ตามมามากมายของโรคประจำตัวค่าใช้จ่ายของขั้นตอนทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้องเช่นการฟอกไตการปลูกถ่ายอวัยวะที่ล้มเหลวการผ่าตัดหัวใจหรือค่าใช้จ่ายในการฟื้นฟูสมรรถภาพภายหลังการฟื้นฟูหลังกล้ามเนื้อหรือการดูแลทางสังคม - อุทธรณ์ศ. ดร hab. นายแพทย์Michał Nowicki โพสต์ - นายกสมาคมโรคไตแห่งโปแลนด์หัวหน้าภาควิชาโรคไตโรคความดันโลหิตสูงและการปลูกถ่ายไตมหาวิทยาลัยการแพทย์แห่งลอดซ์

- การรักษาผู้ป่วยโรค Fabry อย่างมีประสิทธิภาพควรได้รับการดูแลจากทางการไม่เพียง แต่เป็นค่าใช้จ่ายสำหรับผู้จ่ายเงินสาธารณะเท่านั้น แต่เป็นการลงทุนด้านสุขภาพด้วย การลงทุนครั้งนี้ต้องคำนึงถึงการประหยัดที่เกี่ยวข้องกับการลดค่าใช้จ่ายของขั้นตอนทางการแพทย์จำนวนมากที่เกี่ยวข้องกับภาวะแทรกซ้อนทั่วไปของโรคซึ่งผู้ป่วยที่เป็นโรคนี้จะต้องใช้หากเราไม่ดำเนินการรักษาเชิงสาเหตุที่มีประสิทธิภาพศาสตราจารย์ Nowicki กล่าวเสริม

- ร่วมกับสังคมอื่น ๆ โรคหัวใจและระบบประสาท Polish Society of Nephrology กำลังดำเนินการจัดทำตำแหน่งในการวินิจฉัยและการรักษาโรค Fabry ซึ่งหลังจากได้รับการอนุมัติจากพันธมิตรทั้งหมดจะเผยแพร่ในปลายปีนี้ - เน้นที่ศาสตราจารย์ Nowicki

- เราควรจำไว้ว่าในกลุ่มผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยยังมีเด็กที่เสียโอกาสในการ จำกัด ผลกระทบที่ทำลายสุขภาพของโรคในชั่วข้ามคืน ในแต่ละวันของการรอการตัดสินใจชดใช้เงินนั้นเกี่ยวข้องกับความทุกข์ทรมานที่ไม่อาจจินตนาการได้สำหรับผู้ป่วยและครอบครัวของพวกเขาและบางครั้งก็มีความตาย - เน้นย้ำ Anna Moskal ประธานสมาคม - ผู้ป่วยโรค Fabry ไม่มีเวลารอนานพอแล้วตายอย่างเงียบ ๆ และทรมาน เราเชื่อเป็นอย่างยิ่งว่าการบำบัดทดแทนเอนไซม์จะปรากฏในรายการการชำระเงินคืนในวันที่ 1 กรกฎาคม 2019 - เขากล่าวเสริม หากไม่เป็นเช่นนี้เราจะใช้สิทธิ์ของเราในการเข้าร่วมในกระบวนการชำระเงินคืนในฐานะคู่สัญญา เมื่อวันที่ 11 เมษายน 2019 ศาลปกครองส่วนภูมิภาคในวอร์ซอได้พิพากษาตามความโปรดปรานของเราและยกเลิกการตัดสินใจของรัฐมนตรีว่าการกระทรวงสาธารณสุขที่ไม่ยอมให้สมาคมของเราเข้าร่วมเป็นภาคีในขั้นตอนการชำระเงินคืน หลังจากการตัดสินใจครั้งนี้กลายเป็นที่สิ้นสุดเราจะสามารถเข้าใกล้กระบวนการนี้มากยิ่งขึ้นโดยแสดงถึงผลประโยชน์ของผู้ป่วยที่เป็นโรค Fabry และมองไปที่มือของผู้มีอำนาจตัดสินใจแสดงความคิดเห็น Moskal

เกี่ยวกับสมาคม

สมาคมครอบครัวที่มีโรค Fabry ก่อตั้งขึ้นในเมืองWrocławในปี 2545 จากการริเริ่มของแพทย์ที่จัดการกับโรคนี้และผู้ป่วยที่เป็นโรคนี้ ปัจจุบันมีสมาชิกประมาณ 70 คน

เป้าหมายหลักของกิจกรรมของสมาคมคือการเผยแพร่ความรู้เกี่ยวกับโรค Fabry ปรับปรุงสถานการณ์ของผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจากโรคนี้โดยการเข้าถึงการรักษาตามความรู้ทางการแพทย์ในปัจจุบันและความช่วยเหลือใด ๆ ต่อผู้ป่วยและครอบครัว