เป็นยาตัวแรกของโลกที่ช่วยให้ผู้ที่มีอาการกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบมีโอกาสหยุดโรคและปรับปรุงคุณภาพชีวิตได้ อย่างไรก็ตามในโปแลนด์ไม่มีข้อบังคับที่อนุญาตให้ผู้ป่วยเข้าถึงยาได้ก่อนใคร นั่นคือเหตุผลที่ผู้ป่วยและครอบครัวเขียนจดหมายถึงรัฐบาลหลายพันฉบับเพื่อเปลี่ยนแปลงกฎหมายและให้โอกาสในการรักษา
Spinal Muscular Atrophy (SMA) เป็นโรคที่หายากซึ่งทำให้เกิดการสูญเสียกล้ามเนื้ออย่างต่อเนื่องรวมถึงผู้ที่มีหน้าที่ในการหายใจและการกลืนซึ่งนำไปสู่การหายใจล้มเหลว นอกจากนี้ยังเป็นฆาตกรทางพันธุกรรมที่ใหญ่ที่สุดของเด็กเพราะเมื่อมาถึงทารกอาจเสียชีวิตได้เร็วมากจากภาวะระบบหายใจล้มเหลวจนถึงอายุสองขวบ จนกระทั่งเมื่อไม่นานมานี้โรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบ (SMA) ถือเป็นโรคที่รักษาไม่หาย อย่างไรก็ตามในช่วงฤดูร้อนปี 2559 ปรากฎว่ามีการพัฒนายานูซิเนอร์เซนตัวแรกของโลกซึ่งทำให้ผู้ที่มีอาการกล้ามเนื้อสันหลังฝ่อมีโอกาสหยุดโรคและปรับปรุงคุณภาพชีวิตได้ ไม่มีข้อบังคับในโปแลนด์ที่อนุญาตให้ผู้ป่วยเข้าถึงยาได้ก่อนใคร นั่นคือเหตุผลที่ผู้ป่วยและครอบครัวเขียนจดหมายถึงรัฐบาลหลายพันฉบับเพื่อเปลี่ยนแปลงกฎหมายและให้โอกาสในการรักษาเช่นเดียวกับในประเทศอื่น ๆ
Nusinersen - ยา SMA ตัวแรกที่หยุดการลุกลามของโรค
เมื่อเร็ว ๆ นี้ในหลายประเทศในยุโรปและโลกมีการใช้ nusinersen แล้วภายใต้สิ่งที่เรียกว่า Early Access Programs (EAPs) ช่วยชีวิตเด็กป่วยจำนวนมาก ในโปแลนด์กฎหมายไม่อนุญาตให้ทำสิ่งดังกล่าว เฉพาะในปี 2560 การกระทำคืออนุญาตให้เปิดตัวโปรแกรมทดลองใช้ก่อนเปิดตัว อย่างไรก็ตามบทบัญญัติที่เสนอโดยกระทรวงสาธารณสุขไม่ได้จัดให้มีการจัดหาเงินทุนสำหรับการไปพบแพทย์แม้แต่ครั้งเดียวที่จำเป็นในการรับยาไม่ต้องพูดถึงค่าใช้จ่ายในการนอนโรงพยาบาลและการบริหารยานูซิเนอร์เซน
ผู้ปกครองของเด็กที่เป็นโรค SMA ขอให้มีการบำบัดด้วย SMA ในโปแลนด์ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของขั้นตอนการทดลองใช้ก่อนเปิดตัวรวมถึงการชดใช้ยาในอนาคต
นอกจากนี้การรักษาด้วยยานี้จะต้องยุติในวันที่ลงทะเบียนยาและไม่มีความเป็นไปได้ในการรักษาต่อเนื่องโดยอัตโนมัติ ในกรณีของ SMA การหยุดชะงักใด ๆ ในการรักษาอาจทำให้สุขภาพแย่ลงอย่างไม่สามารถกลับคืนมาได้รวมถึงเสียชีวิต
ผู้เข้าร่วมการรักษา YES for SMA ในโปแลนด์กำลังต่อสู้เพื่อให้ผู้ป่วยชาวโปแลนด์สามารถรับการรักษาด้วย nusinersen และเพื่อให้พวกเขาเข้าสู่รายการยาที่ได้รับการชดใช้ทันทีหลังจากเข้ารับการรักษา นอกจากนี้ยังมีความต้องการศูนย์ที่สามารถให้ยาได้เนื่องจากการฉีดยาเข้ากระดูกสันหลังและขั้นตอนทางการแพทย์ที่ยากลำบากเช่นนี้ต้องได้รับการดำเนินการโดยผู้เชี่ยวชาญ
ดังนั้นชุมชน SMA ของโปแลนด์จึงขอให้นายกรัฐมนตรีคำนึงถึงข้อเรียกร้องข้างต้นและสมัครรับสโลแกน: ใช่สำหรับการปฏิบัติต่อ SMA ในโปแลนด์ คุณสามารถเข้าร่วมแคมเปญบน Facebook ผู้ปกครองยังได้รับการสนับสนุนจากมูลนิธิ SMA
บทความแนะนำ:
มูลนิธิ SMA สนับสนุนผู้ป่วยที่มีอาการกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบอ่านเพิ่มเติม: โรคกล้ามเนื้อเสื่อม - การรักษาและการฟื้นฟูสมรรถภาพในโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne Muscular dystrophy: สาเหตุและอาการ การฟื้นฟูสมรรถภาพในโรคเสื่อม ... การฝ่อของกล้ามเนื้อกระดูกสันหลัง - การประชุมทางการศึกษาสำหรับครอบครัวที่มี SMA
