วันที่ 28 กุมภาพันธ์ 2017 วันโรคหายากจะจัดขึ้นเป็นครั้งที่ 7 ในโปแลนด์ จนถึงขณะนี้มีการวินิจฉัยโรคหายากกว่า 7,000 โรคส่งผลกระทบต่อ 2 ล้านเสา แม้ว่าผู้ป่วยจะแสวงหาการเข้าถึงการรักษาพยาบาลที่เหมาะสมมาเกือบทศวรรษ แต่สถานการณ์ของพวกเขาก็ยังคงเป็นปัญหาที่ยากที่สุดในยุโรป
วันโรคหายากเป็นวันหยุดที่มีการเฉลิมฉลองในกว่า 100 ประเทศทั่วโลก การเฉลิมฉลองในปีนี้จะจัดขึ้นภายใต้สโลแกน "We Bring Hope" ในฐานะที่เป็นผู้จัดงานเน้นย้ำว่า National Forum for Rare Diseases Therapy เป็นช่วงเวลาพิเศษของปีที่ผู้ป่วยพูดคุยกันในนามของพวกเขา - และมีเรื่องให้พูดถึงอีกมาก
จนถึงขณะนี้มีการระบุโรคหายาก 7,000 โรค เด็กทุกคนที่ 25 เกิดมาพร้อมกับอาการนี้ โรคบางชนิดจะไม่ปรากฏจนกว่าจะเข้าสู่วัยรุ่นหรือวัยผู้ใหญ่
- ปัญหาแรกที่ผู้ป่วยเผชิญระหว่างทางคือการได้รับการวินิจฉัยที่เหมาะสม ในโปแลนด์ไม่มีศูนย์เฉพาะทางที่ผู้เชี่ยวชาญจะมีประสบการณ์ในการวินิจฉัยแยกโรคหายาก โรคที่หายากมักเป็นโรคที่มีหลายอาการดังนั้นผู้ป่วยจึงต้องได้รับการดูแลอย่างครอบคลุมจากผู้เชี่ยวชาญที่สามารถรวมอาการและทำการวินิจฉัยได้อย่างมีประสิทธิภาพMirosławZielińskiเน้น
ผู้ป่วยเรียกร้องให้สร้างศูนย์หลักสำหรับโรคหายากในโปแลนด์โดยมีหน้าที่กำหนดศูนย์อ้างอิงสำหรับโรคเฉพาะทั่วประเทศ ขณะนี้กระทรวงกำลังดำเนินการตามหลักการรับรองของศูนย์อื่น ๆ ตามเกณฑ์ทางภูมิศาสตร์และประชากร เนื่องจากโรคหายากบางชนิดมีความหลากหลายและเกิดขึ้นเล็กน้อยผู้เชี่ยวชาญจึงแนะนำให้ร่วมมือกับศูนย์อ้างอิงนอกประเทศของเรา จากนั้นผู้ป่วยจะได้รับความช่วยเหลือที่จำเป็นในประเทศในยุโรปอื่นที่ได้พัฒนาระบบการจัดการกับโรคที่กำหนดแล้ว การวินิจฉัยที่มีประสิทธิภาพและถูกต้องเปิดทางไปสู่การรักษาและในหลาย ๆ กรณีให้โอกาสที่จะหยุดการพัฒนาของโรคและมีชีวิตที่กระตือรือร้น
คุ้มค่าที่จะรู้- เราต่อสู้กับโรคหายากมา 10 ปี อย่างไรก็ตามความรื่นเริงนี้มีรสขมเล็กน้อยผู้ป่วยยังคงมีปัญหาในการเข้าถึงผู้เชี่ยวชาญพวกเขาค้นหาโรคมานานหลายปี แม้ว่าพวกเขาจะได้รับการวินิจฉัย แต่หลายคนก็ไม่มีโอกาสได้รับการรักษาหรือต้องมองหาการรักษานอกประเทศของเรา เราขาดทะเบียนและศูนย์เฉพาะทางที่สามารถดูแลผู้ป่วยโรคหายากได้อย่างครอบคลุม น่าเสียดายที่เรายังคงเป็นเลนส์ที่แสดงให้เห็นถึงข้อบกพร่องทั้งหมดของระบบการดูแลสุขภาพของโปแลนด์โดยทำให้โปแลนด์อยู่ในอันดับต้น ๆ ของยุโรปอีกครั้ง - MirosławZielińskiประธานของ National Forum for the Therapy of Rare Diseases กล่าว
Registry โรคหายาก
หัวข้อของศูนย์อ้างอิงมีการเชื่อมโยงอย่างแยกไม่ออกกับหลักการในการสร้างทะเบียนโรคหายากของโปแลนด์ซึ่งจะสอดคล้องกับทะเบียนอื่น ๆ ในโลก กระทรวงสาธารณสุขจะจัดทำทะเบียนและข้อมูลจะถูกรวบรวมโดยศูนย์อ้างอิง เอกสารฉบับขยายนี้จะเป็นฐานความรู้ที่ผู้เชี่ยวชาญแพทย์ปฐมภูมิผู้ป่วยและหน่วยงานจัดหาทุนการรักษาเช่นกองทุนสุขภาพแห่งชาติสามารถนำไปใช้ได้
การรักษา
ยาสำหรับโรคหายากส่วนใหญ่เป็นวิธีการรักษาที่เป็นนวัตกรรมใหม่ซึ่งเรียกว่ายากำพร้า ในโปแลนด์ผู้ป่วยสามารถเข้าถึงการบำบัดที่ได้รับการชดเชย 18 ครั้ง ปัจจุบันยากำพร้า 212 รายการได้รับการขึ้นทะเบียนและได้รับอนุญาตจาก European Medicines Agency
- กระบวนการทางเทคโนโลยีขั้นสูงและการทดลองทางคลินิกหลายสิบครั้งที่มาพร้อมกับการผลิตยาเด็กกำพร้าหมายความว่าการรักษาอาจมีราคาแพง อย่างไรก็ตามเราต้องจำไว้ว่าเราไม่ควรดูยากำพร้าด้วยเกณฑ์เดียวกับที่เราประเมินยาที่ใช้ในกรณีของโรคทั่วไป แม้ว่าค่าใช้จ่ายเริ่มต้นอาจจะมาก แต่ก็ควรจำไว้ว่าพวกเขาทุ่มเทให้กับประชากรจำนวนน้อยกว่ามาก บ่อยครั้งที่โรคหายากชนิดหนึ่งส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยเพียงไม่กี่คนหรือหลายสิบคนในโปแลนด์ - เน้นย้ำMirosławZieliński
ความคุ้มทุนยังคงเป็นอุปสรรคในโปแลนด์ที่ทำให้ไม่สามารถเข้าถึงการบำบัดสำหรับผู้ที่มีปัญหาเช่นโรค Fabry หรือ Duchenne syndrome สังคมจึงมักดำเนินการตามสิทธิของตนในศาลต่อสู้เพื่อการรักษาเท่านั้นที่มีอยู่ แม้จะมีคำพิพากษาของศาลปกครอง แต่ก็ยังคงอยู่โดยไม่ได้รับการรักษา สัญญาณเชิงบวกสำหรับผู้ป่วยอาจเป็นการดำเนินการล่าสุดที่เกี่ยวข้องกับพระราชบัญญัติการชำระเงินคืนซึ่งได้รับการอ้างถึงในการให้คำปรึกษาสาธารณะ การแก้ไขดังกล่าวช่วยให้ บริษัท ยาสามารถแสดงเหตุผลของราคายาได้ บริษัท ต่างๆจะต้องแสดงให้เห็นถึงประโยชน์สำหรับเศรษฐกิจของโปแลนด์ที่เกิดขึ้นจากการให้การรักษาที่เฉพาะเจาะจง ดังที่MirosławZielińskiเน้นย้ำว่านี่เป็นขั้นตอนที่อาจทำให้เราเข้าใกล้แนวทางที่เป็นรายบุคคลและเป็นที่ชื่นชอบในการใช้ยาเด็กกำพร้าโดยไม่รวมเกณฑ์ราคาซึ่งเป็นอุปสรรคหลักในกระบวนการเบิกจ่ายยา อย่างไรก็ตามควรจำไว้ว่า บริษัท จำนวนมากที่เป็นผู้ผลิตยาเป็น บริษัท ที่มีเงินทุนและทรัพยากรตั้งอยู่ในประเทศอื่น ๆ ในยุโรป
คุ้มค่าที่จะรู้แผนแห่งชาติสำหรับโรคหายาก
ในระหว่างการเฉลิมฉลองวันโรคหายากเมื่อปีที่แล้วทีมรัฐมนตรีด้านโรคหายากได้รับการแต่งตั้งซึ่งมีหน้าที่หลักในการทำงานตามแผนแห่งชาติสำหรับโรคหายากซึ่งเป็นเอกสารที่โปแลนด์ควรพัฒนาภายในสิ้นปี 2556 ตามคำแนะนำของคณะกรรมาธิการยุโรป จะสรุปเร็ว ๆ นี้และจะให้คำแนะนำในการควบคุมระบบการดูแลสุขภาพและสังคมสำหรับโรคหายาก
- เราหวังเป็นอย่างยิ่งว่าปัญหาเร่งด่วนของผู้ป่วยจะได้รับการแก้ไขในแผนแห่งชาติฉบับใหม่สำหรับโรคหายาก อย่างไรก็ตามเราทราบดีว่านี่เป็นเพียงแผนงานที่ต้องใช้กลยุทธ์การดำเนินการแยกต่างหาก - MirosławZielińskiกล่าว
หวังในการพัฒนา
นอกจากนี้ยังมีการจดทะเบียนการบำบัดขั้นสูงทางเทคโนโลยีมากขึ้นเรื่อย ๆ ในยุโรปสำหรับโรคที่หายาก - ในแผนยุโรป 2020 สหภาพยุโรปให้ความสำคัญอย่างยิ่งต่อการพัฒนาการทดลองทางคลินิก แนวโน้มนี้ยังประกาศโดยกระทรวงสาธารณสุขซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของการแก้ไขกฎหมายการชำระเงินคืนครั้งใหญ่ต้องการสนับสนุนให้อุตสาหกรรมยาของโปแลนด์ทำการวิจัยเพื่อค้นหาวิธีการบำบัดเด็กกำพร้าแบบใหม่ นอกจากนี้ยังมีการพูดคุยเกี่ยวกับการดำเนินการทดลองทางคลินิกที่ไม่ใช่เชิงพาณิชย์ในโปแลนด์ - MirosławZielińskiกล่าวเสริม
ปัจจุบันผู้ป่วยจำนวนมากกำลังมองหาการเข้าถึงการทดลองทางคลินิกและการบำบัดแบบทดลองนอกโปแลนด์
วันโรคหายาก
วันโรคหายากในปีนี้จะเป็นโอกาสสำหรับผู้ป่วยและองค์กรที่เข้าร่วมได้พบกับตัวแทนของกระทรวงสาธารณสุขซึ่งเข้ามามีส่วนในการอุปถัมภ์ในงานนี้ พวกเขาจะหารือกันเกี่ยวกับความต้องการเร่งด่วนที่สุดและแผนเฉพาะหน้า
วันโรคหายากในปีนี้เริ่มต้นโดยแคมเปญโซเชียลมีเดีย # NiesemyNadzieja ซึ่งมีวัตถุประสงค์เพื่อดึงดูดความสนใจไปที่โรคหายากและปัญหาของผู้ป่วยชาวโปแลนด์ ผู้เล่นของ Legia Warszawa และ Ruch Chorzówเป็นคนแรกที่เข้าร่วมการแข่งขัน LOTTO Ekstraklasa 22 รอบซึ่งอุทิศให้กับการสร้างความตระหนักรู้เกี่ยวกับโรคหายากและช่วยเหลือผู้ป่วย แคมเปญนี้จะมีไปจนถึงสิ้นเดือนกุมภาพันธ์และทุกคนสามารถมีส่วนร่วมได้
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการดำเนินการและโรคหายากสามารถพบได้บนเว็บไซต์:
- www.nadziejawgenach.pl
- www.dzienchorobrzadkich.pl
- www.rzadkiechoroby.pl
